NEW DELHI, October 10 — NITI Aayog in joint coordination with the Ministry of Health and Family Welfare (MoHFW) on Saturday operationalized a dedicated ₹1,500 crore 'Orphan Drug Research and Indigenous Manufacturing Fund' to catalyze domestic biopharmaceutical production of therapies for rare genetic and lysosomal storage disorders under the National Policy for Rare Diseases (NPRD).
Under the program architecture, domestic pharmaceutical producers and public research laboratories under CSIR and the Department of Biotechnology (DBT) will receive up to 50 percent capital co-financing for clinical trials and commercial scaling of enzyme replacement therapies (ERT) and mRNA/gene therapies targeting Spinal Muscular Atrophy (SMA), Gaucher's Disease, Pompe Disease, and Duchenne Muscular Dystrophy. Concurrently, digital disbursement protocols were streamlined to provide up to ₹50 lakh per patient across twelve designated Centres of Excellence (CoEs), led by AIIMS New Delhi.
NITI Aayog leadership emphasized that domestic biosimilar synthesis is projected to slash annual treatment costs by 80 to 90 percent compared to imported patented therapies, complementing the Union Government’s complete exemption of Basic Customs Duty (BCD) on personal imports of rare disease medicines.
The statutory framework of the National Policy for Rare Diseases 2021 (classifying rare disorders into Group 1 one-time curative, Group 2 long-term low-cost, and Group 3 high-cost chronic conditions), the pharmacological definition of 'Orphan Drugs', WHO prevalence thresholds for rare diseases, and gene editing technologies (CRISPR-Cas9 and viral vectors) are staple topics across UPSC Civil Services (GS-II: Public Health & Welfare; GS-III: Biotechnology).
हिंदी में
नई दिल्ली, 10 अक्टूबर — नीति आयोग और केंद्रीय स्वास्थ्य एवं परिवार कल्याण मंत्रालय ने देश में 'राष्ट्रीय दुर्लभ रोग नीति' (National Policy for Rare Diseases - NPRD) के तहत दुर्लभ आनुवंशिक और चयापचय संबंधी बीमारियों के किफायती स्वदेशी उपचार विकसित करने के लिए ₹1,500 करोड़ के 'ऑर्फन ड्रग अनुसंधान एवं विनिर्माण कोष' (Orphan Drug Research Fund) की शुरुआत की है।
स्वास्थ्य सचिव द्वारा जारी दिशा-निर्देशों के अनुसार, इस कोष के तहत भारतीय फार्मास्युटिकल कंपनियों और जैव प्रौद्योगिकी संस्थानों (जैसे CSIR और DBT प्रयोगशालाओं) को स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA), गौचर रोग, पोम्पे रोग और डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जैसी गंभीर दुर्लभ बीमारियों की दवाओं और जीन थेरेपी के स्वदेशी उत्पादन हेतु 50 प्रतिशत तक की वित्तीय सहायता दी जाएगी। इसके साथ ही चिन्हित 12 उत्कृष्टता केंद्रों (Centres of Excellence - CoE), जिनमें एम्स नई दिल्ली और पीजीआई चंडीगढ़ शामिल हैं, में प्रत्येक मरीज को ₹50 लाख तक की वित्तीय उपचार सहायता का त्वरित संवितरण सुनिश्चित किया गया है।
नीति आयोग ने रेखांकित किया कि आयातित ऑर्फन दवाओं की अत्यधिक कीमत (प्रत्येक मरीज सालाना ₹1 करोड़ से ₹15 करोड़) को देखते हुए घरेलू जेनेरिक और बायोसिमिलर निर्माण से उपचार लागत में 80 से 90 प्रतिशत तक की कमी आएगी। केंद्र सरकार ने व्यक्तिगत आयात के लिए मंगाई जाने वाली दुर्लभ रोग की सभी जीवनरक्षक दवाओं पर सीमा शुल्क (Basic Customs Duty) को पूरी तरह से शून्य कर दिया है।
राष्ट्रीय दुर्लभ रोग नीति 2021 (NPRD में दुर्लभ रोगों का तीन समूहों - ग्रुप 1, 2 और 3 में वर्गीकरण), ऑर्फन ड्रग्स (Orphan Drugs - दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए विकसित दवाएं), विश्व स्वास्थ्य संगठन (WHO) की दुर्लभ रोग की परिभाषा (प्रति 1,000 आबादी पर 1 या उससे कम मामले), और एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ERT) व जीन थेरेपी यूपीएससी सिविल सेवा (GS-II: स्वास्थ्य नीति एवं सामाजिक न्याय; GS-III: जैव प्रौद्योगिकी) के अत्यंत महत्वपूर्ण विषय हैं।